Senza Distrofina, la membrana diventa instabile, si cominciano ad aprire dei varchi e diventa quindi permeabile ad alcune sostanze che di solito non riuscirebbero ad entrare. Il risultato è che la cellula "esplode" e muore. Quando questo succede, il contenuto delle cellule morte viene riversato all'esterno e il sistema immunitario viene chiamato in causa per provvedere all'eliminazione di queste sostanze. Così facendo, dato che il sistema immunitario è estremamente efficiente, viene "ripulita" una zona nel muscolo più larga di quanto sarebbe necessario producendo così un danno anche più grave..

     A questo punto c'è un "vuoto" nel muscolo, lasciato dalla morte della cellula e il sistema immunitario interviene di nuovo per far sì che venga costruito del tessuto connettivo (la "cicatrice"). Man mano che aumenta questo tipo di tessuto connettivo si pensa che possa addirittura arrivare a danneggiare il muscolo provocando un sorta di "strangolamento" del rimanente tessuto ancora integro. Questo processo si ripete in maniera costante fino a che tutte le cellule muscolari non sono morte.

     Di solito, il bambino perde la capacità di camminare entro un raggio abbastanza largo di età che va dai 9 agli 11 anni. Una volta in carrozzella il bambino utilizza prevalentemente i muscoli delle braccia e quindi il loro indebolimento viene accelerato a causa di un maggiore sfruttamento, intorno ai venti anni si perde quasi completamente l'uso delle braccia. Quando anche i muscoli del torace si indeboliscono, si crea una pressione che lavora contro i muscoli respiratori, quindi la loro capacità respiratoria si riduce sensibilmente. I ragazzi non sono in grado di esercitare abbastanza pressione per tossire le secrezioni e questo può generare l'insorgere di infezioni polmonari. Prima che venissero utilizzati sistemi di ventilazione meccanica, solo qualche anno fa, il rischio di morte era elevatissimo tra i venti e i trenta anni.

     Grazie ai contributi economici del  Duchenne Parent Project questo centro riunisce i maggiori ricercatori da tutto il mondo per far sì che possano concentrare le loro energie su questa grave specifica forma di Distrofia Muscolare. A causa di questo nuovo approccio, il  Duchenne Parent Project ritiene che un approfondimento sostanziale sulla Distrofia Muscolare Duchenne possa aprire la strada trattamenti utili per altre malattie genetiche che affliggono il genere umano.

• Trovare un trattamento e una cura specificamente per i bambini affetti da Distrofia Muscolare Duchenne e Becker nel modo più rapido possibile.  
• Identificare e finanziare progetti di ricerca in tutto il mondo, in collaborazione con il Centro Ricerche sulla Distrofia Muscolare Duchenne per favorire ed incoraggiare una Collaborazione Mondiale per la Distrofia Muscolare Duchenne.